Всего одна инъекция такого препарата способна остановить развитие болезни, но стоит он не подъемных для большинства людей денег.

Спинально-мышечная атрофия

Наследственное заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны передних рогов спинного мозга, в связи с этим, страдает поперечно-полосатая мускулатура. Это не только мышцы ног, головы и шеи, но и сердца. Дети, страдающие СМА, сначала перестают ползать, держать голову и глотать, позже, при отсутствии лечения, сердце ребенка перестает функционировать. Важно, что мыслительные функции сохранены, так же как и психическое здоровье. Фактически, пациент наблюдает, как болезнь поражает тело. Однако, при наличии необходимых препаратов, СМА умеют лечить и в России.

Укол ценою в жизнь

Ежегодно в России рождается около 200 пациентов с диагнозом «Спинально- мышечная атрофия». СМА одно из самых частых «редких заболеваний». Встречается у одного из 10 000 человек. При этом есть методы лечения с доказанной эффективностью, способные спасти ребенка всего лишь одним уколом. Именно эти препараты, а точнее их стоимость заставляют родителей отдавать последнее, обращаться к общественности, чтобы спасти своего ребенка.

Пример - препарат Золгенсма

В Штатах один укол продастся по цене 2,1 млн долларов. С учетом курса валют, цена препарата в России около 150 млн. рублей. При этом, препарат введенный ребенку до 2-х лет, способен полностью остановить развитие cпинально-мышечной атрофии. А введение препарата ребенку до 2-х месяцев, дает шанс малышу начать ходить и развиваться как любой обычный человек.

Ребенок из Тюмени. Через 4 месяца после введении препарат самостоятельно сидит и держит голову.

Финансирование

Проблема финансирования лечения пациентов с диагнозом СМА оставалась нерешенной долгое время. Финансирование лечения за счет регионального бюджета порой занимало весь бюджет региона на лекарственное обеспечение на год.

Выходом стало предложение президента привлечь социально ответственный бизнес к решению проблемы. В некоторых случаях крупные предприниматели закрывали сборы на лечение одной транзакцией. Однако, один обеспеченный человек не может вылечить абсолютно всех детей. Следовательно, решение проблемы - системный подход.

5 января 2021 года, указом президента, Министерство Здравоохранения учредило фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими состояниями и хроническими заболеваниями, в том числе, орфанными. Финансирование же государственного фонда «Круг добра» осуществляется за счет повышенной налоговой ставки (НДФЛ) на доходы свыше 5 млн рублей в год, что обеспечит фонду 60 млрд. рублей ежегодно. В январе правительство направило в фонд 10 млрд.рублей. А с 16 марта уже начались поставки препаратов первым пациентам.

Заболеваний куда больше, чем одно

В настоящий момент на сайте фонад в перечне заболеваний указано 5 назологий: